Almacenamiento Privado de Células Madre de Sangre de Cordón Umbilical:
Tratamientos

Mito:

La posición de algunos Especialistas sobre los tratamientos con células madre de cordón umbilical es la siguiente

“Se ha creado el mito de que la sangre así almacenada es un “seguro de vida para el niño ”, ya que los avances científicos con el uso de esta tecnología van a permitir curar muchas enfermedades , sin preguntarse siquiera si esos avances son reales o hipotéticos ”.

“..El mito es que muchas enfermedades, como diabetes, Parkinson e infartos, entre otras, van a curarse con las células del cordón umbilical. La realidad es que todo esto es especulativo . Experimentalmente, se han usado células madre de la médula ósea o de sangre periférica en animales con lesiones de tendones o alteraciones neurológicas, células madre adultas del hígado para regenerar este órgano, células madre adultas del cerebro de ratones para lesiones de la médula espinal, o células madre de la médula ósea como infusión intracoronaria en pacientes con infarto del miocardio. En la gran mayoría de esos estudios no ha sido necesario el uso de sangre del cordón umbilical , ya que estas células adultas se pueden obtener fácilmente de otras fuentes , como sangre periférica, médula ósea o diversos tejidos ”

REALIDAD:

Las células madre de cordón umbilical se utilizan en el abordaje terapéutico de más de 90 enfermedades , sin tomar en cuenta los tratamientos experimentales.

EVIDENCIA:

El uso de células madre en el tratamiento y uso potencial en muchas condiciones patológicas está reconocido mundialmente. Un error garrafal en el análisis de estas posibilidades es la intención de limitar las posibles terapias o usos potenciales solamente a células madre de una fuente específica. Con respecto a este error común, es necesario recalcar que los usos potenciales no pueden se limitados a células madre aisladas de médula ósea, sangre de cordón u otros tejidos. Hasta el momento, las propias limitaciones sobre el conocimiento exacto de la biología de las células madre, sus relaciones Intercelulares y su papel en los procesos regenerativos autólogos, hace imposible discernir la importancia de las células madre de una fuente específica .

Son escasos los trabajos en los cuales se compara la fuente de células madre y el efecto que causan en un proceso regenerativo normal o post-patología. Por ahora la investigación está orientada a establecer las posibles aplicaciones terapéuticas de diferentes tipos de células madre ( mesenquimales, hematopoyéticas, progenitores endoteliales , etc.) sin importar su origen, pero reconociendo que algunos tejidos poseen más de un tipo que de otro.

Dada la riqueza de la médula ósea y la sangre de cordón umbilical , en células madre de diversos tipos, es que son los tejidos preferidos en la línea terapéutica o en la investigación. Las células madre de sangre periférica son células movilizadas de la médula ósea u otros tejidos y no se definen como un tipo aparte.

La aplicación terapéutica de las células madre adultas se establece bajo una evidencia científica que no discrimina entre células madre de médula ósea o de sangre de cordón y la aplicación de una u otra dependerá de la cantidad y tipo de células requerida, de la disponibilidad de un donante y de relación costo/beneficio en su obtención y aplicación.

Aunque sabemos que todos los tejidos están poblados por células madre que participan activamente en los procesos de regeneración autólogos y que muchas investigaciones se han llevado a cabo con células específicas de los tejidos, la aplicación terapéutica estará siempre orientada a utilizar las fuentes más versátiles y más abundantes de células madre.

Es así como los entes oficiales, al enunciar o enlistar las aplicaciones terapéuticas se refieren simplemente a Células Madre Adultas, sin ninguna otra distinción.

Los siguientes extractos demuestran que los tratamientos con células madre de cordón umbilical no son especulativos y que al menos PROVIDA, utiliza fuentes científicas confiables para informar de una forma responsable a clientes y médicos .

Como se puede apreciar en el siguiente cuadro, ell PROGRAMA DE SANGRE DE CORDON de los Estados Unidos ( http://www.nationalcordbloodprogram.org ), sistema público estatal, reporta el uso específico del inventario del Banco de New York, en más de 2000 trasplantes de sangre de cordón umbilical , para el tratamiento de las siguientes enfermedades o condiciones ( 79 enfermedades diferentes a setiembre del 2006 ) (se mantienen los nombres en inglés de las patologías):

DIAGNOSIS IN PATIENTS TRANSPLANTED WITH NCBP UNITS (9/30/06)

Es importante anotar que en estos casos no se trata de tratamientos experimentales , sino de tratamientos aprobados para el uso de células madre y efectuados con células madre de sangre de cordón umbilical. Además en los siguientes cuadros los tratamientos se agrupan por el tipo de patología, para clarificar más que dichos abordajes terapéuticos no están limitados a patologías hematopoyéticas:

Hematologic Malignancies (9/30/06) ( Malignidades Hematológicas )

Bone Marrow Failure Diseases (9/30/06) ( Patologías por fallo de la médula ósea )

Immune Deficiency Diseases ( 9/30/06 ) ( INMUNODEFICIENCIAS )

Metabolic Diseases (9/30/06) ( Errores Innatos del Metabolismo )

Histiocytoses ( 9/30/06 ) ( Histiocitosis )

Neutrophil Diseases ( 9/30/06 ) ( Patologías del Neutrófilo )

Red Blood Cell Diseases (9/30/06)( Patologías del Eritrocito )

Platelet Diseases ( 9/30/06 ) ( Patologías Plaquetarias )

Neuroblastoma ( 9/30/06 )

También podemos observar la clasificación de los tratamientos por grupos de edad, que demuestra la utilidad de la sangre de cordón en adultos y niños:

AGE GROUP ( 9/30/06 )

Igualmente, la Organización Nacional de Trasplantes de España demuestra el uso de las células madre en otras condiciones no hematológicas, como es el caso de la aplicación en el abordaje terapéutico de Tumores Sólidos:

( http ://www.ont.msc.es/donacion/estadisticas/trasProgenitores.htm )

INDICACIONES DE TRASPLANTES DE PROGENITORES HEMATOPOYÉTICOS EN TUMORES SÓLIDOS . España (1996-2003)

Con el afán de clarificar aún más este tópico, anotamos a continuación, la división de las terapias con células madre de cordón en Terapias Estándar, Terapias en Ensayo Clínico y Terapias Experimentales , tal y como se desglosa en el sitio web de orientación a padres Cord Blood Parent`s Guide (www. parentsguidecordblood.com), considerado el mejor sitio no oficial de orientación objetiva sobre el almacenamiento de la sangre de cordón umbilical.

“Terapias Estándar

Estas son enfermedades para las cuales los Trasplantes de Células Madre Hematopoyéticas (TCMH) son terapias estándar. Para algunas de estas enfermedades son la única terapia disponible y en otros casos es la terapia elegida cuando las terapias de primera línea fallan o la enfermedad es muy agresiva. La mayoría de las enfermedades para las cuales los TCMH son el tratamiento estándar, son patologías de las células sanguíneas, abarcando desde defectos en las células madre en la médula ósea hasta defectos en células maduras específicas. En los Estados Unidos, la mayoría de las compañías de seguros de salud pagan el tratamiento si éste esta considerado como terapia estándar, . (se mantienen los nombres en inglés de las patologías):

Leucemias

• Acute Leukemia
• Acute Lymphoblastic Leukemia (ALL)
• Acute Myelogenous Leukemia (AML)
• Acute Biphenotypic Leukemia
• Acute Undifferentiated Leukemia

Chronic Leukemia

• Chronic Myelogenous Leukemia (CML)
• Chronic Lymphocytic Leukemia (CLL)
• Juvenile Chronic Myelogenous Leukemia (JCML)
• Juvenile Myelomonocytic Leukemia (JMML)

Síndromes Mielodisplásicos

• Refractory Anemia (RA)
• Refractory Anemia with Ringed Sideroblasts (RARS)
• Refractory Anemia with Excess Blasts (RAEB)
• Refractory Anemia with Excess Blasts in Transformation (RAEB-T)
• Chronic Myelomonocytic Leukemia (CMML)

Linfomas

• Hodgkin's Lymphoma
• Non-Hodgkin's Lymphoma Burkitt's Lymphoma

Anormalidades Hereditarias de los Glóbulos Rojos (Eritrocitos)

• Beta Thalassemia Major (also known as Cooley's Anemia)
• Blackfan-Diamond Anemia
• Pure Red Cell Aplasia
• Sickle Cell Disease

Otras patologías de la proliferación de células de la sangre

• severe Aplastic Anemia
• Congenital Dyserythropoietic Anemia
• Fanconi Anemia  (Note: the first cord blood transplant in 1988 was for this disease)
• Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH)
• Pure Red Cell Aplasia

 

Inherited Platelet Abnormalities

• Amegakaryocytosis / Congenital Thrombocytopenia
• Glanzmann Thrombasthenia

 

Myeloproliferative Disorders

• Acute Myelofibrosis
• Agnogenic Myeloid Metaplasia (Myelofibrosis)
• Polycythemia Vera
• Essential Thrombocythemia

 

Patologías Hereditarias del Sistema Inmune -

• Severe Combined Immunodeficiency (SCID)
• SCID with Adenosine Deaminase Deficiency (ADA-SCID)
• SCID which is X-linked
• SCID with absence of T & B Cells
• SCID with absence of T Cells, Normal B Cells
• Omenn Syndrome

 

Patologías Hereditarias del Sistema Inmune. Neutropenias

• Kostmann Syndrome
• Myelokathexis

 

Patologías Hereditarias del Sistema Inmune -Otros

• Ataxia-Telangiectasia
• Bare Lymphocyte Syndrome
• Common Variable Immunodeficiency
• DiGeorge Syndrome
• Leukocyte Adhesion Deficiency
• Lymphoproliferative Disorders (LPD)
• Lymphoproliferative Disorder, X-linked (also known as Epstein-Barr Virus Susceptibility)
• Wiskott-Aldrich Syndrome

 

Patologías del Fagocito

• Chediak-Higashi Syndrome
• Chronic Granulomatous Disease
• Neutrophil Actin Deficiency
• Reticular Dysgenesis

Cáncer en la Médula ósea

• Multiple Myeloma
• Plasma Cell Leukemia
• Waldenstrom's Macroglobulinemia

Otros cánceres (Sin origen en el sistema sanguíneo)

• Neuroblastoma
• Retinoblastoma

56 enfermedades en total

 

Terapias en Ensayo Clínico

Estas son terapias para las cuales los tratamientos con células madre han demostrado ser beneficiosos, pero no se han adoptado como “terapia estándar”. Para algunas de estas enfermedades, el trasplante de células madre solo disminuye la progresión de la enfermedad, pero no generan una cura. Para otras enfermedades, los tratamientos con células madre pueden servir como una cura, pero la dosis óptima de células y el modo de aplicación de las misma permanece bajo investigación. En los Estados Unidos, los pacientes pueden usualmente acceder a estos tratamientos si son admitidos en un Ensayo Clínico (los cuales se pueden ubicar en www.clinicaltrials.gov):

 

Trasplantes para tumores cancerosos

• Breast Cancer
• Ewing's sarcoma
• Renal cell carcinoma

Trasplantes para Patologías Hereditarias que afectan el Sistema Inmune y otros órganos.

• Cartilage-Hair Hypoplasia
• Gunther's Disease (Erythropoietic Porphyria)
• Hermansky-Pudlak Syndrome
• Pearson's Syndrome
• Shwachman-Diamond Syndrome
• Systemic Mastocytosis

Trasplantes para Errores Innatos del Metabolismo

Mucopolysaccharidoses (MPS) Storage Diseases

• Mucopolysaccharidoses (MPS)
• Hurler's Syndrome (MPS-IH)
• Scheie Syndrome (MPS-IS)
• Hunter's Syndrome (MPS-II)
• Sanfilippo Syndrome (MPS-III)
• Morquio Syndrome (MPS-IV)
• Maroteaux-Lamy Syndrome (MPS-VI)
• Sly Syndrome, Beta-Glucuronidase Deficiency (MPS-VII)
• Mucolipidosis II (I-cell Disease)

 

Leucodistrofia

• Adrenoleukodystrophy (ALD)/Adrenomyeloneuropathy (AMN)
• Krabbe Disease (Globoid Cell Leukodystrophy)
• Metachromatic Leukodystrophy

 

Lysosomal Storage Diseases

• Gaucher Disease
• Niemann-Pick Disease
• Sandhoff Disease
• Tay-Sachs Disease
• Wolman Disease

 

Inherited Disorders - Other

• Lesch-Nyhan Syndrome
• Osteopetrosis

Trasplantes para Patologías de la proliferación celular

• Histiocytic Disorders
• Familial Erythrophagocytic Lymphohistiocytosis
• Hemophagocytosis
• Langerhans Cell Histiocytosis (LCH; formerly called Histiocytosis-X)

Trasplantes para Patologías del Sistema Nerivioso Central

• Multiple Sclerosis (MS)

Terapia Génica (Trasplante de células modificadas genéticamente)

• Glanzmann Thrombasthenia
• Severe Combined Immunodeficiency (SCID)
• SCID with Adenosine Deaminase Deficiency (ADA-SCID)
• SCID which is X-linked

Cardiomioplastia Celular (Infusión de Células Madre o Promoción de su crecimiento para el Fortalecimiento del músculo cardíaco dañado)

• autologous stem cell transplantation
• drug-enhanced stem cell proliferation

Total: 38 enfermedades

 

 

Tratamientos Experimentales

En estos tratamientos no se ha probado la eficiencia de las células madre en seres humanos. En los Ensayos Clínicos de Fase I, el propósito del estudio es demostrar si la terapia con células madre “produce un efecto en el curso de la enfermedad”, comparada con un grupo control. Algunos médicos pueden estar aplicando células madre a pacientes en ensayos experimentales fuera de los Estados Unidos, pero en este país tales ensayos experimentales están sujetos a limitaciones impuestas por las regulaciones de la FDA. Esta categoría también cubre los experimentos llevados a cabo con animales de laboratorio y con cultivos de células in vitro:

Enfemedades Autoinmunes

• Arthritis, Juvenile
• Arthritis, Rheumatoid
• Crohn's Disease
• Diabetes, Type I
• Evan Syndrome
• Juvenile Dermatomyositis
• Scleroderma
• Lupus

Terapia Génica (Trasplante de células modificadas genéticamente)

• Fanconi's Anemia
• Metabolic Disorders (Leukodystrophy Diseases, Storage Disorders, etc.)
• Parkinson's Disease

Reparación Neuronal

Diseases of the Central Nervous System

Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS, or "Lou Gehrig's disease")

• Alzheimer's Disease
• Huntington's Disease
• Parkinson's Disease

 

Traumatic injury

• Spinal cord injury
• Stroke recovery

Regeneración de órganos

Riñon

• Combined transplant of kidney plus hematopoietic stem cells
• Growth of renal cells from hematopoietic stem cells

 

Hígado

• Growth of liver cells from hematopoietic stem cells

Last modified: Monday, 20-Nov-2006 Copyright 2000 - 2006 Frances Verter

Desvirtuar el potencial de las células madre como tratamiento, aduciendo que “ tales avances sólo se han realizado en modelos animales o experimentales ”, es desvirtuar también todo el desarrollo de la medicina, la cual sin el uso de animales, cultivos celulares y modelos experimentales, no estaría en el nivel actual de desarrollo terapéutico Basta con recapacitar un momento y reconocer que todas las terapias, tratamientos o medicamentos actuales, debieron pasar en su debido momento, recién descubiertos, por un periodo de experimentación, de ensayo y de eficiencia . Cerrar los ojos a esa realidad, externando que los usos potenciales son “especulativos”, sin reconocer que las terapias con células madre deben pasar inexorablemente por esas etapas experimentales antes de ser establecidas como “terapias estándar” en seres humanos, es sinónimo de falta de objetividad científica

Adicionalmente, no hay un aporte de evidencia científica por quienes manifiestan que:

“Experimentalmente, se han usado células madre de la médula ósea o de sangre periférica en animales con lesiones de tendones o alteraciones neurológicas, células madre adultas del hígado para regenerar este órgano, células madre adultas del cerebro de ratones para lesiones de la médula espinal, o células madre de la médula ósea como infusión intracoronaria en pacientes con infarto del miocardio. En la gran mayoría de esos estudios no ha sido necesario el uso de sangre del cordón umbilical …”

La realidad es que la cantidad de estudios sobre células madre es inmensa y muchos de ellos han sido realizados primero con la fuente de células madre de mayor disponibilidad, la sangre de cordón umbilical.

Aporto un pequeño número de referencias sobre el uso de la sangre de cordón umbilical en los estudios en que supuestamente no se han utilizado:

Reparación de lesiones de tendones, cartílago y ligamentos:

• http://www.vetcell.com/tendontreatment.htm
• http://stemcells.alphamedpress.org/cgi/content/full/23/4/584
• http://stemcells.alphamedpress.org/cgi/content/abstract/24/5/1294
• http://stemcells.alphamedpress.org/cgi/content/abstract/23/8/1105
• http://stemcells.alphamedpress.org/cgi/content/abstract/23/7/958
• http://www.bloodjournal.org/cgi/content/abstract/103/5/1669

En alteraciones neurológicas,

• http://stemcells.alphamedpress.org/cgi/content/abstract/24/3/781
• http://stemcells.alphamedpress.org/cgi/content/abstract/23/8/1105
• http://stemcells.alphamedpress.org/cgi/content/abstract/23/1/3
• http://www.bloodjournal.org/cgi/content/abstract/103/5/1669

Willing AE, Lixian J, Milliken M, Poulos S, Zigova T, Song S, et al: Intravenous versus intrastriatal cord blood administration in a rodent model of stroke. J Neurosci Res 73:296–307, 2003

Newman MB , Davis CD, Borlongan CV, Emerich D, Sanberg PR: Transplantation of human umbilical cord blood cells in the repair of CNS diseases. Expert Opin Biol Ther 4:121–130, 2004

Lu D, Sanberg PR, Mahmood A, Li Y, Wang L, Sanchez-Ramos J, et al: Intravenous administration of human umbilical cord blood reduces neurological deficit in the rat after traumatic brain injury. Cell Transplant 11:275–281, 2002

Regeneración Hepática

• http://stemcells.alphamedpress.org/cgi/content/abstract/24/7/1759
• http://www.bloodjournal.org/cgi/content/abstract/103/5/1669

Ishikawa F, Drake CJ, Yang S et al. Transplanted human cord blood cells give rise to hepatocytes in engrafted mice. Ann N Y Acad Sci 2003;996:174–185.

Kakinuma S, Tanaka Y, Chinzei R et al. Human umbilical cord blood as a source of transplantable hepatic progenitor cells. STEMCELLS 2003;21:217–227.

Wang X, Ge S, McNamara G et al. Albumin-expressing hepatocyte-like cells develop in the livers of immune-deficient mice that received transplants of highly purified human hematopoietic stem cells. Blood 2003;101:4201–4208.

Danet GH, Luongo JL, Butler G et al. C1qRp defines a new human stem cell population with hematopoietic and hepatic potential. Proc Natl Acad Sci U S A 2002;99:10441–10445.

Petrenko O, Beavis A, Klaine M et al. The molecular characterization of the fetal stem cell marker AA4. Immunity 1999;10:691–700.

Kollet O, Shivtiel S, Chen YQ et al. HGF, SDF-1, and MMP-9 are involved in stress-induced human CD34+ stem cell recruitment to the liver. J Clin Invest 2003;112:160–169.

Human umbilical cord blood as a source of transplantable hepatic progenitor cells. Kakinuma S, Tanaka Y, Chinzei R, Watanabe M, Shimizu-Saito K, Hara Y et al.Stem Cells 2003; 21:217-227.

Lesiones de la Médula Espinal

• http://www.thejns-net.org/spine/issues/current/pdf/s0050424.pdf

Zhao ZM, Li HJ, Liu HY, Lu SH, Yang RC, Zhang QJ, et al: Intraspinal transplantation of CD34+ human umbilical cord blood cells after spinal cord hemisection injury improves functional recovery in adult rats. Cell Transplant 13:113–122, 2004

Saporta S, Kim JJ, Willing AE, Fu ES, Davis CD, Sanberg PR: Human umbilical cord blood stem cells infusion in spinal cord injury: engraftment and beneficial influence on behavior. J Hematother Stem Cell Res 12:271–278, 2003

Infarto del Miocardio

• http://cat.inist.fr/?aModele=afficheN&cpsidt=16638205
• http://cat.inist.fr/?aModele=afficheN&cpsidt=17383802
• http://www.nationalstemcell.com/cardiactherapy.htm
• http://journalsonline.tandf.co.uk/link.asp?id=q08h5j8506318157
• http://journalsonline.tandf.co.uk/link.asp?id=rh2r37521743pn21
• http://stemcells.alphamedpress.org/cgi/content/abstract/2005-0212v2
• http://www.fasebj.org/cgi/reprint/19/8/992.pdf

Además, se han reportado otros usos potenciales de las células madre de cordón umbilical :

• http://journalsonline.tandf.co.uk/link.asp?id=gk478w24210744pq

Umbilical cord blood-derived cells for tissue repair . Korbling M, Robinson S, Estrov Z, Champlin R, Shpall E. Cytotherapy. 2005;7:258-61.

Sung-Whan Kima. Stem Cells Vol. 24 No. 6 June 2006, pp. 1620-1626

Tissue-Specific Stem Cells. Concise Review: Recent Advances on the Significance of Stem Cells in Tissue Regeneration and Cancer Therapies. Mimeault, M., Batra, S. Stem Cells Vol. 24 No. 11 November 2006, pp. 2319-2345

Successful Stem Cell Therapy Using Umbilical Cord Blood-Derived Multipotent Stem Cells for Buerger's Disease and Ischemic Limb Disease Animal Model. Stem Cells Vol. 24 No. 6 June 2006, pp. 1620-1626

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